Video: A mund të shërojë Crispr fibrozën cistike?
2024 Autor: Michael Samuels | [email protected]. E modifikuara e fundit: 2023-12-16 01:52
CRISPR / Cas9 është një qasje eksperimentale për trajtimi i fibrozës cistike (CF). Terapia përmban një kompleks të ri protein-ARN që është krijuar për të trajtuar mutacionet gjenetike që shkaktojnë sëmundjen duke redaktuar gjenetikën e pacientit, duke korrigjuar vetë mutacionet.
Në këtë mënyrë, çfarë mund të bëjnë cas9 dhe Crispr për njerëzit me fibrozë cistike?
CRISPR teknologjia është një mjet premtues për redaktimi i gjeneve që u ofron studiuesve mundësinë për të ndryshuar lehtësisht sekuencat e ADN-së dhe modifikuar funksionin e gjeneve. Në këtë mënyrë, CRISPR - Cas9 qasja mund të përfaqësojë një mjet të vlefshëm për të riparuar mutacionin CFTR dhe rezultate shpresëdhënëse janë marrë në modelet e indeve dhe kafshëve të CF sëmundje
Për më tepër, sa e suksesshme është terapia gjenike për fibrozën cistike? Mutacioni bën që mushkëritë dhe sistemi tretës të bllokohen me mukus ngjitës. Qëllimi i terapi gjenike për fibrozën cistike është të zëvendësoni CFTR-në e gabuar gjen me një pune. Kur krahasohet me placebo, qasja e dorëzuar me nebulizator tregoi një përmirësim modest, por domethënës, në funksionin e mushkërive (3.7%).
Përveç kësaj, inxhinieria gjenetike mund të kurojë fibrozën cistike?
Fibroza cistike Eshte nje gjenetike sëmundje që shkakton akumulimin e mukusit në mushkëritë e pacientit. Për më tepër, ende nuk ka shërim për sëmundjen. Tani, një grup bashkëpunimesh në industri mund ndihmoni të sillni një gjen terapi e zhvilluar nga MB Gjeni i fibrozës cistike Konsorciumi i Terapisë në testimin klinik.
Cilat janë disa trajtime të ardhshme për fibrozën cistike?
Përfundime: Tre agjentë të rinj, ivacaftor, VX-809 dhe ataluren, synojnë defektet bazë në prodhimin e CFTR. Ivacaftor u miratua së fundmi nga FDA, ndërsa 2 agjentët e tjerë janë ende në prova klinike. Pacientët me CF do të përfitojnë nga të personalizuara Bar bazuar në gjenotipin e tyre specifik.
Recommended:
Cilat janë trajtimet kryesore për fibrozën cistike?
Disa nga ilaçet kryesore për fibrozën cistike janë: antibiotikët për parandalimin dhe trajtimin e infeksioneve të gjoksit. ilaçe për ta bërë mukusin ngjitës në mushkëri më të hollë, të tilla si dornase alfa, kripë hipertonike dhe pluhur të thatë manitol
A mund të shërojë peroksidi paronychia?
Lani zonën me ujë të pastër 2 herë në ditë. Mos përdorni peroksid hidrogjeni ose alkool, të cilat mund të ngadalësojnë shërimin. Ju mund ta mbuloni zonën me një shtresë të hollë vazelinë, të tillë si vazelinë, dhe një fashë jo ngjitëse. Aplikoni më shumë vazelinë dhe zëvendësoni fashën sipas nevojës
Cili është ilaçi i ri për fibrozën cistike?
FDA miraton një ilaç të ri për fibrozën cistike Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) është terapia e parë e trefishtë e kombinuar në dispozicion për të trajtuar pacientët me mutacionin më të zakonshëm të fibrozës cistike. Çmimi i listës së tij është 311,000 dollarë në vit, njësoj si një nga trajtimet e hershme të krijuesit për sëmundjen gjenetike
Si mund terapia e gjeneve të ndihmojë fibrozën cistike?
Terapia e gjeneve përfshin transferimin e kopjeve të sakta të ADN -së të fibrozës cistike rregullatore të përcjellshmërisë (CFTR) në qelizat epiteliale në rrugët e frymëmarrjes. Klonimi i gjenit CFTR në 1989 çoi në studime të parimit të transferimit të gjeneve CFTR in vitro dhe në modele shtazore
A mund të merrni DLA për fibrozën cistike?
Simptomat e Fibrozës Kistike dhe Evidenca Mjekësore Kjo do të thotë që fëmijëve mund t'u jepen përfitime të aftësisë së kufizuar në faza të ndryshme të zhvillimit të tyre. Pra, nëse fëmijës suaj i mohohen përfitimet pas një aplikimi dhe dëgjimi fillestar për aftësinë e kufizuar, mos u dorëzoni. Mund të aplikoni përsëri kur fëmija juaj të bëhet më simptomatik