Video: Si mund terapia e gjeneve të ndihmojë fibrozën cistike?
2024 Autor: Michael Samuels | [email protected]. E modifikuara e fundit: 2023-12-16 01:52
Terapia gjenetike përfshin transferimin e kopjeve të sakta të fibroza cistike ADN-ja e rregullatorit të përcjellshmërisë transmembranore (CFTR) në qelizat epiteliale në rrugët e frymëmarrjes. Klonimi i CFTR gjen në 1989 çoi në studime të vërtetuara të parimit të CFTR gjen transferimi in vitro dhe në modelet e kafshëve.
Në këtë mënyrë, a mund të trajtohet fibroza cistike me terapi gjenetike?
Fibroza cistike Eshte nje gjenetike sëmundje që shkakton akumulimin e mukusit në mushkëritë e pacientit. Për më tepër, ende nuk ka kurë për sëmundjen. Tani, një grup bashkëpunimesh në industri mund ndihmoni të sillni një terapi gjenike zhvilluar nga MB Terapia gjenetike e fibrozës cistike Konzorcium në testimin klinik.
Përveç sa më sipër, si e shërojnë shkencëtarët fibrozën cistike? Shkencëtarët kanë zbuluar një mënyrë të re për të trajtuar fibroza cistike (CF) që përfshin dhënien e proteinave artificiale në qelizat e mushkërive të pacientëve për të zëvendësuar të metat fibroza cistike proteina rregullatore e përcjellshmërisë transmembrane (CFTR).
Më pas, pyetja është, sa e suksesshme është terapia gjenike për fibrozën cistike?
Mutacioni bën që mushkëritë dhe sistemi tretës të bllokohen me mukus ngjitës. Qëllimi i terapi gjenike për fibrozën cistike është të zëvendësoni CFTR-në e gabuar gjen me një pune. Kur krahasohet me placebo, qasja e dorëzuar me nebulizator tregoi një përmirësim modest, por domethënës, në funksionin e mushkërive (3.7%).
Pse fibroza cistike është një kandidat i mirë për terapi gjenike?
Fibroza cistike është një beqare gjen çrregullimi shihet si një kandidat i mirë për terapi gjenetike sepse të prekurit gjen dihet, indi i synuar, mushkëria, është i aksesueshëm dhe më pak se 50% gjen transferimi mund të sjellë përfitim klinik.
Recommended:
Cilat janë trajtimet kryesore për fibrozën cistike?
Disa nga ilaçet kryesore për fibrozën cistike janë: antibiotikët për parandalimin dhe trajtimin e infeksioneve të gjoksit. ilaçe për ta bërë mukusin ngjitës në mushkëri më të hollë, të tilla si dornase alfa, kripë hipertonike dhe pluhur të thatë manitol
A mund të punoni nëse keni fibrozë cistike?
Duke kërkuar punë nëse keni fibrozë cistike Për aq sa është e mundur, CF nuk duhet të lejohet të kufizojë zgjedhjet tuaja. Për shumë punë, mund të bëhen rregullime të arsyeshme për t'ju mundësuar të merrni përsipër rolin
Cili është ilaçi i ri për fibrozën cistike?
FDA miraton një ilaç të ri për fibrozën cistike Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) është terapia e parë e trefishtë e kombinuar në dispozicion për të trajtuar pacientët me mutacionin më të zakonshëm të fibrozës cistike. Çmimi i listës së tij është 311,000 dollarë në vit, njësoj si një nga trajtimet e hershme të krijuesit për sëmundjen gjenetike
A mund të shërojë Crispr fibrozën cistike?
CRISPR/Cas9 është një qasje eksperimentale për trajtimin e fibrozës cistike (CF). Terapia përmban një kompleks të ri protein-ARN që është krijuar për të adresuar mutacionet gjenetike që shkaktojnë sëmundjen duke redaktuar gjenetikën e një pacienti, duke korrigjuar vetë mutacionet
A mund të merrni DLA për fibrozën cistike?
Simptomat e Fibrozës Kistike dhe Evidenca Mjekësore Kjo do të thotë që fëmijëve mund t'u jepen përfitime të aftësisë së kufizuar në faza të ndryshme të zhvillimit të tyre. Pra, nëse fëmijës suaj i mohohen përfitimet pas një aplikimi dhe dëgjimi fillestar për aftësinë e kufizuar, mos u dorëzoni. Mund të aplikoni përsëri kur fëmija juaj të bëhet më simptomatik